فهرست مطالب
بیماران sma در انتظار داروی اسپینرازا
بیماری sma از دسته بیماری هایی است که به دلیل پیشروندگی و همچنین سرعت درگیری بیمار در انواع صفر و یک و دو به عنوان یک بیماری خطرناک شناخته می شود و نیازمند راهی سریع برای درمان و رسیدگی زیاد به بیمار است، یک بیماری ژنتیکی نادر که بر روی حرکت و قدرت عضلانی بیمار اثرگذار بوده و تنها دارویی که تا کنون برای این بیماری کشف و به بازار عرضه شده است به نام داروی اسپینرازا است که هم در درمان کودکان و هم در درمان بزرگسالان sma به کار برده می شود، این یک داروی درمانی نیست ولی دارویی است که می تواند به بهبود کیفیت زندگی و شرایط فیزیکی بیمار کمک زیادی بکند.
داروی اسپینرازا تا چه حد موثر است
در مورد این بیماران و داروی اسپینرازا سوالی که ذهن بسیاری از والدین را درگیر نموده است میزان تاثیر گذاری و چگونگی درمان از طریق این دارو است، آنها می خواهند بدانند تاثیر داروی اسپینرازا تا چه حد خواهد بود و آنها چقدر می توانند به بهبود کودکانشان امیدوار باشند، از این رو کلینیک فوق تخصصی مغز و اعصاب دکتر کیهانی فرد تصمیم گرفت تا موضوع این مقاله را به بیماران مظلوم sma اختصاص دهد و در این رابطه مقاله ای را که سازمان FDA درباره موضوع مطرح شده بیان نموده و نحوه مراحل تائید و تاثیر داروی اسپینرازا اینجا آورده ایم.
به گفته سازمان FDA یا همان سازمان غذا و داروی آمریکا داروی اسپینرازا تنها داروی مورد تائید این سازمان است که به صورت تزریق داخل مایع اطراف نخاع استفاده می شود.
گزارش FDA در رابطه با داروی اسپینرازا
درباره داروی اسپینرازا دکتر بیلی دان مدیر گروه محصولات مغز و اعصاب در مرکز و سازمان FDA از علت شایع مرگ و میر نوزادان این گروه می گوید بر اساس سخنان دکتر دان “طول درمان و مدت زمان طولانی که برای درمان بیماران sma لازم است شایعترین علت مرگ و میر نوزادان بیمار است، بیماری که می تواند بر روی تمام مراحل زندگی بیماران تاثیر بگذارد”
Sma یک بیماری ژنتیکی است که در آن از بین رفتن و تحلیل نورون های حرکتی موجب ضعف و از بین رفتن عضلات می شود، در مورد این بیماری متغیرهای زیادی در سن شروع، پیشرفت بیماری و علائم آن تاثیرگذار است، اسپینرازا تنها داروی مورد تائید FDA است که برای تمامی انواع بیماران آتروفی عضلانی مورد استفاده قرار می گیرد.
بر اساس گزارشات سایت FDA این سازمان در زمان آزمون و بررسی دارو از نزدیک در کنار اسپانسر و حامی مالی داروی اسپینرازا بوده است و در طی آزمایشات 121 نوزاد که بیماری آنها در زیر سن 6 ماهگی تشخیص داده شده بود مورد آزمایش و تست دارو قرار گرفتند، به گفته این سازمان، نوزادان در زمان تزریق کمتر از 7 ماه سن داشتند و نیز درمان به صورت تصادفی در دو رده تزریق به مایع اطراف نخاعی و به صورت یک عمل تقلیدی بدون تزریق (از طریق لمس پوست) انجام شد (منظور انجام نشدن درمان است). نتیجه به دست آمده درصد بهبودی در نقاط عطف حرکتی مانند کنترل سر، نشستن، توانایی لگد زدن در حالت خوابیده به پشت (تاق باز)، خزیدن، ایستادن و پیاده روی ارزیابی شد.
نتایج تحقیقات در زمانی کوتاه
FDA از حامی مالی و اسپانسر دارو خواسته بود تا در حداقل زمان ممکن ارزیابی نتایج تحقیقات و تحلیل های اولیه را انجام دهد، در بین بیماران 82 نفر واجد شرایط آنالیز بوده و نتیجه نشان می داد در 40 درصد از بیماران در مواردی که به عنوان نقطه عطف عاطفی بیان شده است بهبودی حاصل شده بود.
بعلاوه مطالعات بالینی سطح باز کنترل نشده در بیماران علامت دار بین بیمارانی که سن آنها بین 30روز تا 15 سال در زمان اولین تزریق بود و نیز نوزادان بدون علامت که اولین سن تزریق آنها بین 8 تا 42 روز بوده است انجام گرفت، این مطالعات فاقد کنترل گروه بود و به همین دلیل تفسیر نتایج بسیار مشکل تر از گروه کنترل شده بود، ولیکن نتایج به دست آمده نشان دهنده اثربخشی بالینی در آزمون کنترل شده در بیماران مبتلا به آتروفی عضلات بود.
عوارض عنوان شده از داروی اسپینرازا
از بین عوارض شایع در بین بیماران آتروفی عضلانی که تحت درمان اسپینرازا قرار گرفتند می توان به عفونت های دستگاه تنفسی فوقانی، عفونت دستگاه تنفسی تحتانی و یبوست اشاره کرد، اقدامات احتیاطی شامل شمارش تعداد پلاکت های خون و سمی شدن کلیه ها است و همچنین عوارض عصبی (نوروتوکسیسیتی) در بین حیوانات نشان داده شد.
مکانیسم اثر داروی اسپینرازا
این دارو در حقیقت یک نوع ژن درمانی است که باعث تولید پروتئین سالم و کاربردی می شود، پروتئین عمده سلول از طریق SMN1 تولید می گردد، در حالیکه این دارو از طریق مهندسی ژنتیک به تولید پروتئین از طریق SMN2 منجر می شود.
نتایج کلی تحقیقات
پس از انجام آزمایشات بر روی تیپ های یک، دو و سه بیماران SMA نشان داده شد که این دارو تاثیرات و درمانهای موثر و پایداری بر روی بیماران داشته است و قابلیت های حرکتی و عصبی این بیماران بهبود یافته است.
نحوه مصرف داروی اسپینرازا
این دارو به شکل تزریقی در طی 4 هفته، هر هفته یک دوز 12mg/5ml و پس از آن 1 دوز در هر چهار ماه خواهد بود.
موارد احتیاطی
همانطور که در بین عوارض دارو آورده شد با توجه به احتمال خونریزی و همچنین مشکلات کلیوی بیمار بر اساس این دو مورد بایست مورد فالو و نظارت قرار گیرند
اسپینرازا در ایران
با توجه به هزینه گزاف داروی مورد نظر و عدم موافقت وزارت بهداشت به همین دلیل متاسفانه تکلیف این بیماران در ایران همچنان در حاله ای از ابهام بوده و بایست برای به دست آوردن کمک و درمان از کشورهایی که دارو در آنها مورد تائید و استفاده قرار گرفته است استفاده کنند، در این بیماران مراقبت های کنترلی والدین تاثیر بسیاری بر روی طول عمر و زندگی شان داشته و والدین بایست به خوبی خود را با شرایط وفق دهند.
برای به دست آوردن اطلاعات درباره بیماری و همچنین وضیت زندگی و طول عمر بیماران sma می توانید به مقاله مربوطه در همین سایت مراجعه نمائید و یا اینجا را کلیک کنید.
منابع :
آیا این مطلب مفید بود؟ امتیاز بدهید
فوق تخصص مغز و اعصاب at مطب دکتر کیهانی فرد
دکتر مجید کیهانی فرد متولد سال ۱۳۵۲ در شهر اصفهان هستند، ایشان در سال ۱۳۷۰ با رتبه ۵۴ کنکور سراسری در دانشگاه اصفهان به عنوان دانشجوی پزشکی مشغول به تحصیل شدند، ایشان پس از سپری نمودن دوره عمومی در دانشگاه شهید چمران اهواز در دوره تخصصی مغز و اعصاب شروع به تحصیل نمودند و در همان سال با تحقیقات بسیار موثری بر روی بیماری ام اس توانستند موفقیتهای چشمگیری در زمینه کنترل علائم بیماری ام اس به دست آورند.
Latest posts by دکتر کیهانی فرد (see all)
- چرا سمت چپ سر درد می گیرد- سردرد سمت چپ سر - 1403-07-08
- سرگیجه - 1403-05-21
- علائم سکته مغزی - 1403-05-15
اشتراک
0 نظرات